中证网讯 8月19日，北海康成宣布，公司在12岁及以上初治的I型和III型戈谢病受试者中进行的CAN103关键性临床试验取得了积极的顶线结果。

CAN103的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组(P<0.0001)和较低的30U/kg剂量组(P<0.001)都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

北海康成董事长及首席执行官薛群表示，“这一突破性进展坚定了我们致力于改善患者预后和满足这一治疗领域重大未被满足需求的决心。我们计划在2024年第四季度向国家药品监督管理局(NMPA)提交药物上市许可申请 (NDA)。”

CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法(ERT)。CAN103旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。

据悉，戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型(非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型)，其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞)，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型(围产期致死型，II型和III型)早期可出现神经系统症状。近25年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显著改善。