中证网讯11月13日，北海康成宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理CAN103(注射用维拉苷酶β)用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请(NDA)。

北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。CAN103是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法(ERT)。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3000名戈谢病患者。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示，国家药监局正式受理CAN103的新药上市申请是公司取得的又一重要里程碑。获批后，CAN103将是我国首个本土自主研发并进入临床应用的戈谢病酶替代疗法药物, 属一类创新药。同时，CAN103在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据，将为打通本土罕见病新药研发商业化闭环提供首个案例，最终满足众多患者多年来的治疗需求。预计在2025年将CAN103推向市场，这将是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是北海康成将进入商业化的首个自主研发产品。

北海康成于今年8月公布了CAN103针对成人和儿童戈谢病患者关键临床试验的积极顶线数据结果。国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)于9月授予了CAN103优先审评资格。今年10月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人(MAH)的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。

2024年10月22日，国家药监局正式印发《生物制品分段生产试点工作方案》。在北海康成与药明生物的紧密合作下，双方顺利取得了相关生物药制品生产许可证，成为中国首批MAH制度下生物制品分段生产试点的实践者。